Zorg op maat in de behandeling van Ewing-sarcomen  

Het Ewing-sarcoom is een zeldzame kwaadaardige bottumor met incidentie van ongeveer 40 patiënten per jaar in Nederland, met een piekincidentie in de leeftijdsgroep van 10 tot 20 jaar. Professor James Ewing heeft deze tumor welke ontstaat vanuit het bot maar ook kan voorkomen in de weke delen voor het eerst beschreven. Een Ewing-sarcoom kan in het gehele lichaam ontstaan, naast in de platte botten (vooral bekken en ribben) ook in de lange pijpbeenderen (vooral dijbeen). Het nog steeds niet goed bekend hoe het Ewing-sarcoom ontstaat. Wel weten we dat er een specifieke afwijking voorkomt in het erfelijke materiaal (DNA), met verplaatsing van twee chromosomen (chromosoom 11 en 22 zijn van plaats verwisseld), het is echter geen erfelijke ziekte. De presentatie van het Ewing-sarcoom zijn velerlei zijn, vaak zijn pijn en zwelling de eerste tekenen.   

Bij het noodzakelijke uitgebreide diagnostiek middels röntgenfoto’s in 2 richtingen, MRI met contrast, CT scan van de longen en een PET-CT scan om tumor locaties elders in het lichaam uit te sluiten. De diagnose wordt met zekerheid vastgesteld door het nemen van een biopsie. Er is in het LUMC succesvol een sneldiagnosetraject geïntroduceerd waarbij de wachttijd van 12 werkdagen is teruggebracht naar gemiddeld 7 werkdagen. De behandeling van een Ewing-sarcoom bestaat uit een combinatie van de behandelingen; chemotherapie, operatie en radiotherapie. De totale behandeling duurt ongeveer 1 jaar. De kans op genezing is voor alle patiënten met een Ewing-sarcoom ongeveer 60%. Dat is de afgelopen 25 jaar nauwelijks verbeterd en wij vinden dat die genezingskans echt omhoog moet. Daarnaast is er grote behoefte van zowel patiënt als behandelaars om betere en meer betrouwbare informatie omtrent de beste behandeling voor de individuele patiënt. Het onderbouwen van een gemeenschappelijke beslissing door patiënt en behandelaar (“shared decision”) geeft een beter perspectief, vertrouwen en kwaliteit van leven.  Indien er meer duidelijke gegevens beschikbaar zijn kan er een verbetering van zorg op maat worden bereikt, wat zeker in het licht van de vaak zeer complexe behandelingsstrategie (type chemotherapie, type operatie, type radiotherapie) een grote stap voorwaarts in de behandeling van patiënten zal betekenen. Een van de moeilijke behandel keuzes is de vraag wanneer inzet de van radiotherapie het beste resultaat geeft, en of dit als zelfstandige behandeling kan worden beschouwd of deze toch standaard door chirurgie gevolgd behoort te worden. Er kan met deze nieuwe gegevens een statistisch model worden gemaakt waarbij de kansen op verloop van de ziekte kunnen worden voorspeld. Door middel van een te bouwen website en app kunnen patiënt en behandelaar zien wat het specifieke individuele beloop van het Ewing-sarcoom zal zijn in relatie tot verschillende behandelingsmogelijkheden. Een dergelijke app is recent ontwikkelt bij kwaardaadigeweke delen tumoren (door M vdSande orthopeed LUMC) en wordt op afzienbare tijd in gebruik genomen.  

Doel van deze studie is om ten eerste, het vervolmaken van een reeds bestaande retrospectieve database in het LUMC en het gebruikmaken van internationale reeds bestaande database om deze gegevens te valideren. Ten tweede, de ontwikkeling van een prognostisch model waarbij zowel klinisch, radiologische als histologische factoren in worden meegenomen. Verder zal in het prognostisch model ook de verschillende specifieke behandelingen worden opgenomen. Ten derde zal dit te ontwikkelen model zo moeten worden gebouwd dat dit door patiënt en behandelaar (nationaal en internationaal) in de kliniek kan worden gebruikt, door bijvoorbeeld gebruik te maken van een zorgpaden een website / app.  

Deze studie zal worden uitgevoerd met nauwe betrokkenheid van de afdelingen orthopedie, oncologie, pathologie, radiotherapie, radiologie, statistiek en medische besliskunde. Alle in het LUMC behandelde Ewing-sarcoom patientendie in de periode 1990-2015 zijn behandeld worden geïncludeerd. De duur van dit promotieonderzoek wordt geschat op 3 jaar. De projectleiders zijn Professor A.J. Gelderblom (oncoloog) en Professor P.D.S.Dijkstra(orthopeed), zij hebben al vaak samen projecten succesvol begeleid. Het werkplan start in eerste jaar met de bestaande database verder uit te breiden en bij te werken. In samenwerking met EORTC (europeesoncologie onderzoek) gaan we de reeds behandelde patientenvolgens Euro-Ewing (1999/2008) in een vergelijkbare database invoeren om de studiegroep te vergroten en het prognostisch model later te valideren.  

Bekende factoren die de overleving voorspellen bij Ewing-Sarcoom zijn; grote van de tumor, locatie, vrije snijranden bij de operatie, mate van uitzaaiing en respons van de chemotherapie. In het tweede jaar is de ontwikkeling van een prognostisch model waarbij het accent ligt op het nauwkeuriger bepalen van de overleving. In het derde jaar wordt gewerkt om de verschillende behandel scenario’s en het effect op klinische uitkomst maten van het Ewing-sarcoom zoals lokaal terugkomen van het sarcoom en uitzaaiingen. Op basis van de verkregen database en gebouwd prognostisch model wordt een zorgpadgemaakt voor deze verschillende scenario’s en website / app applicatie ontwikkeld. Met behulp van deze gegevens kan een grote stap voorwaarts worden gemaakt in het optimaliseren van behandelkeuzes door patienten behandelaar. Belangrijke vragen zoals wanneer te stoppen met behandeling en over te gaan tot palliatieve behandeling, of wanneer radiotherapie zonder aanvullend chirurgie gestart kan worden.  

Al met al een ontzettende grote uitdaging voor het LUMC om de huidige Ewing-sarcoom behandeling te verbeteren. We denken dat met de hulp van Team Westland, door de sponsering van een promovendus (ongeveer 60.000 euro/ jaar) over een periode van 3 jaar, dit unieke project de behandeling van het Ewing-sarcoom en de kwaliteit van leven van deze patiënten zeker kunnen verbeteren. Voor het door ontwikkelen van de speciale app is een apart budget van ongeveer 6.000 euro nodig. Het Ewing sarcoom project zal niet alleen voor de patiënten met deze zeldzame aandoening in het LUMC en Nederland veel betekenen voor zorg op maat, maar ook zeker (ver) daarbuiten.